司美替尼治疗Ⅰ型神经纤维瘤病的不良反应及解决方案

许家宁; 郭雅欣; 万龙; 高兴华; 徐学刚

doi:10.13735/j.cjdv.1001-7089.202410089

中国皮肤性病学杂志 ›› 2026, Vol. 40 ›› Issue (3) : 244 -248. DOI: 10.13735/j.cjdv.1001-7089.202410089

司美替尼治疗Ⅰ型神经纤维瘤病的不良反应及解决方案

许家宁, 郭雅欣, 万龙, 高兴华, 徐学刚

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摘要

Ⅰ型神经纤维瘤病(NF1)是一种罕见的可累及多系统的常染色体显性遗传病,发病率约1/3 000。该病临床症状多样,差异较大,约20%～50%的患者会出现丛状神经纤维瘤(PN),出现外形损毁及功能障碍,同时有3%～15%存在恶变为恶性周围神经鞘瘤的风险,严重影响患者生命安全,并带来沉重的心理和经济负担。司美替尼是一种口服高选择性MAPK激酶(MEK)1和2抑制剂,是治疗NF1相关不可手术PN的一种有前景的治疗选择,总体耐受良好。目前的临床研究均使用CTCAE 4.0来评估不良反应,基于超过250例患者的研究数据显示,司美替尼最常见的不良反应包括:腹泻、呕吐、肌酸磷酸激酶升高、痤疮样皮疹、甲沟炎等,不良反应可控。本文详细介绍了司美替尼的主要不良反应,并针对不同的不良反应提出针对性的解决办法,为后续的用药提供指导和建议。