美国FDA对原创新药的界定标准研究

摘要

在国际药物市场中，原创新药(first-in-class, FIC)因其创新性而备受关注。药物的创新性可以体现在作用机制、生理作用、化学结构以及适应症等多个维度，因此依据何种标准来界定药物创新性面临极大的挑战。本研究分析了1986年至2022年间美国食品药品监督管理局(FDA)认定的397种FIC药物的案例，结果显示，美国FDA在制定FIC药物的界定标准时，不但考虑药物在基础研究方面的创新性，同时也考量药物在临床上的应用价值。在评定药物是否为FIC药物时，FDA采用作用机制分类法，化学结构分类法，生理作用分类法，复合作用机制、化学结构和生理作用的分类法，叠加疾病分类法，以及其他分类法综合评价药物的创新性。本文作者通过解析FDA在不同药物案例中选择认定方法的底层逻辑，明确了美国FDA判定FIC药物的标准具有交互衔接、立体灵活的特点，充分考虑药物的临床价值和创新价值，为我们理解和界定原创新药提供了值得借鉴的视角。

关键词

FDA / 原创新药 / 界定标准