肌萎缩侧索硬化症微生态相关临床注册试验的研究与分析

摘要

目的 基于WHO ICTRP及ChiCTR数据库中肌萎缩侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis, ALS)相关临床注册试验，研究分析ALS相关消化道微生态的临床干预研究方法和效果，探究ALS新的干预治疗手段。方法 检索并整理WHO ICTRP与ChiCTR数据库自建库以来关于ALS临床试验注册信息的详细资料，聚焦胃肠微生态相关试验，从注册机构、样本量、研究类型、研究阶段、结局指标、研究成果进展等进行分析研究。结果 截至2025年8月18日，WHO ICTRP共收录ALS试验1 216项，干预性研究占73.03%;ChiCTR收录50项。两大数据库微生态相关ALS试验稀缺，WHO ICTRP共14项，ChiCTR注册4项；试验以中小样本和早期探索为主；观察性研究聚焦菌群特征、代谢产物与疾病的关联，干预性研究涉及FMT、益生菌等。初步结果提示，微生态干预耐受性良好，无严重不良事件；部分试验中FMT可改善患者便秘等非运动症状，改善肠道微生态环境，减缓ALSFRS-R评分下降率，对球部和呼吸功能改善更具临床意义，但不同试验在运动功能改善上存在差异，且结局指标缺乏统一标准。结论 国际及中国ALS临床试验注册呈逐年增长趋势，基于微生态的相关研究如FMT等显示出一定的安全性和疗效，但仍存在样本量小、分期早、指标结局不统一等短板，未来需进一步完善研究体系以促进临床转化。

关键词

肌萎缩侧索硬化症 / 胃肠微生态 / 世界卫生组织国际临床试验注册平台 / 中国临床试验注册中心 / 临床试验