腺相关病毒载体及其在基因治疗研究中的应用

摘要

基因治疗作为生物医药最尖端的领域之一，为人类遗传疾病的精准医疗提供了新途径.通过载体将基因治疗药物高效递送至靶组织或者靶器官是基因治疗成功的关键.腺相关病毒(Adeno-Associated Virus, AAV)因具备较高的安全性、稳定性和组织靶向性以及较低的免疫原性，使其在基因治疗中得以广泛应用.当前，基于AAV载体开发的基因治疗药物已有数款上市，针对不同疾病、靶向特定组织器官的AAV载体也在不断开发中，为未来各类疾病的基因治疗提供了新的可选载体.对AAV的发现与发展历程、生物学特性、载体开发及制备、关键性成药指标等方面开展综述，总结了AAV载体在临床疾病治疗中的应用，展望了AAV载体可能的改造方向，以期为AAV载体开发和应用提供参考.

关键词

基因治疗 / 腺相关病毒 / 病毒载体 / 衣壳工程