进行性假肥大性肌营养不良的糖皮质激素治疗循证指南（2025版）

方雨; 王安琪; 李旭; 黄利弢; 易秋莎

doi:10.16636/j.cnki.jinn.1673-2642.2025.02.002

国际神经病学神经外科学杂志 ›› 2025, Vol. 52 ›› Issue (02) : 8 -22. DOI: 10.16636/j.cnki.jinn.1673-2642.2025.02.002

进行性假肥大性肌营养不良的糖皮质激素治疗循证指南（2025版）

方雨, 王安琪, 李旭, 黄利弢, 易秋莎

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摘要

Duchenne型肌营养不良（DMD）是儿童最常见的肌营养不良症，预后差，多数患者在30岁左右死于呼吸衰竭或心力衰竭。糖皮质激素（GC）常用于减缓DMD患者肌肉力量和功能下降，但长期使用GC不可避免会出现一些不良反应，且国内GC的使用仍欠规范。为指导儿科和神经科医师对DMD患者进行规范的GC治疗，该指南综合现有的循证医学证据，采用推荐意见评估、制订及评价（GRADE）分级体系，针对GC治疗DMD的时机、剂量方案、疗效评价、不良反应的监测及处理、疗程及过渡到成人时期的管理等临床问题形成了30条推荐意见，以期为广大医护人员在DMD患者的GC治疗及随访管理方面提供指导与决策依据。