碱基编辑系统开发及应用进展

摘要

单核苷酸变异是基因组中常见的变异形式，对生命健康、农艺性状等有关键影响，开发单核苷酸基因编辑工具可有效实现疾病治疗、农业育种等重要应用。碱基编辑系统作为一种新型基因编辑技术，能够在不引起DNA双链断裂且不需要供体DNA的情况下，实现基因组单碱基的精确编辑，从而规避了传统CRISPR/Cas9系统可能带来的细胞毒性问题。本文系统总结了碱基编辑系统的多种类型及其应用范畴，深入探讨了碱基编辑系统在效率、特异性、安全性、精准性等特性上的优化进展，以及其在不同领域的应用潜力和所面临的挑战，以期为碱基编辑系统的进一步发展和应用提供参考。

关键词

单核苷酸变异 / 碱基编辑系统 / 生物育种 / 基因治疗