GD2抗体达妥昔单抗β治疗儿童神经母细胞瘤临床分析

摘要

目的：分析达妥昔单抗β治疗儿童高危及复发/难治性神经母细胞瘤(neuroblastoma, NB)的效果及不良反应，为NB的免疫治疗提供参考。方法：对苏州大学附属儿童医院2022年6月—2024年6月应用达妥昔单抗β治疗的6例NB患者的病例资料进行回顾性分析。结果 ：应用达妥昔单抗β治疗6例患者，其中男2例，女4例，中位年龄为5.54岁[四分位数(interquartile range, IQR), 3.62, 8.33岁]。高危NB 4例，复发/难治性NB 2例，在接受达妥昔单抗β治疗前，2例达到完全缓解(complete response, CR),4例达到非常好的部分缓解(very good partial response, VGPR)。6例患者治疗27个周期，随访时间185.5 d(152.25,403.75 d),5例持续缓解，1例因治疗2个周期后疾病进展停止治疗。27个周期治疗中，不良反应最早出现于治疗后5 h左右，最常见的不良反应依次为发热14例次(51.9%)、低蛋白血症13例次(48.1%)、肝功能异常12例次(44.4%)、胃肠道反应11例次(40.7%)，过敏反应9例次(33.3%)，疼痛6例次(22.2%)，最常见的3级不良反应为发热、胃肠道反应、电解质紊乱，均经对症支持治疗后好转，无患者因不良反应终止治疗，未发生治疗相关死亡事件。结论：达妥昔单抗β可改善高危及复发/难治性NB患儿预后，但部分患儿预后不佳，仍需进一步临床研究。治疗相关不良反应总体可控，最早出现于用药后5 h左右，需做好严密监测。

关键词

神经母细胞瘤 / 达妥昔单抗β / 双唾液酸神经节苷脂 / 有效性 / 安全性 / 儿童