基于史密斯模型对国家谈判药品罕见药物在湖北省落地情况剖析

摘要

目的 探究国家医保谈判药品(以下简称“国谈药”)中罕见病用药在湖北省的实施效果，提出对策建议，为改善罕见病用药“最后一公里”落地提供理论支持。方法 收集国家医保服务平台协议期内罕见病用药配备数据，分析其在湖北省医疗机构和零售药店的分布特征；采用斯皮尔曼等级相关分析(Spearman's Rho)检验药品配备指标与社会经济指标之间有无显著相关性，并运用史密斯政策执行模型进行系统评估。结果 湖北省罕见病用药整体覆盖率仅21%,剂型分布差异明显：口服制剂多集中于药店，注射剂则在医院为主；区域分布不均衡，武汉覆盖率达100%,而鄂州、黄石不足60%,随州和宜昌渠道均衡性偏低；三级医院大多数药物可获得率低于30%,仅泰它西普和乌司奴单抗注射液为“低”水平；从疾病层面分析，乌司奴单抗覆盖最广，而肺动脉高压、多发性硬化及脊髓性肌萎缩症药物分布不均，资源集中于大城市，基层可及性较低。结论 湖北省国家谈判罕见病药物的落地存在明显的“社会经济梯度”现象，即地区的经济发展水平(GDP总量和人均GDP)和人口规模是推动药品“落地”的关键驱动力，而地理因素影响较小，需优化资源配置、精准施策以缩小地区间健康差异。

关键词

罕见病 / 国家医保谈判药品 / 双通道政策 / 史密斯政策执行过程模型

基金资助

湖北省自然科学基金面上项目(2020CFB868); 湖北省药物政策研究课题(YZ20240513); 咸宁市科技局一般项目(2022ZRKX074)