输血依赖型地中海贫血合并铁过载患儿规范治疗的效果评价

摘要

目的 探讨输血依赖型地中海贫血(TDT)合并铁过载患儿予规范治疗(定期输血和祛铁)的效果。方法 选取首次口服地拉罗司分散片(DFX)袪铁治疗的TDT患儿62例，收集治疗前TDT患儿的一般临床资料[年龄、性别、身高、体质量、首次输血时间、输血前血红蛋白(Hb)及血清铁蛋白(SF)等],每年1次检测患儿身高及体质量评价生长情况，每3月1次抽取静脉空腹血检测Hb、SF、谷丙转氨酶(ALT)、谷草转氨酶(AST)及血肌酐等血液生化指标，并记录患儿脏器损害发生情况(肝酶、肌酐升高、恶心、皮疹及关节痛等),规范治疗、随访2年。结果 96.7%TDT患儿在规范治疗前已出现生长迟缓，生长发育迟缓TDT患儿输血前Hb水平低于生长发育正常患儿，SF水平高于生长发育正常患儿，差异均有统计学意义(P<0.05或P<0.01);规律口服DFX祛铁治疗2年的患儿SF呈逐年下降趋势，服药后SF较入组前降低(P<0.05);输血前Hb水平与脏器损害无相关性(P>0.05),铁过载程度与脏器损害有相关性(P<0.05);随访2年规范治疗的TDT患儿无新增脏器损害，治疗前后TDT患儿脏器损害发生率比较，差异无统计学意义(P>0.05)。结论 TDT患儿普遍存在生长发育迟缓，高量输血及低铁负荷可改善生长发育迟缓；DFX可有效降低铁负荷，不良反应少。

关键词

地中海贫血 / 铁过载 / 输血 / 地拉罗司分散片 / 疗效 / 不良反应