不同治疗方案对中重型血友病A患儿出血及关节活动能力的影响

摘要

目的 探讨不同治疗方案对中重型血友病A(HA)患儿出血及关节活动能力的治疗效果。方法 56例中重型HA患儿据治疗方式不同分为按需治疗组(n=6)、按需转预防组(n=42)及预防治疗组(n=8),治疗并随访2年，收集各组HA患者随访前的一般临床资料[年龄、血友病分型、确诊至开始治疗的时间、治疗年限、FⅧ抑制物、体质量指数(BMI)及治疗方案转换];于随访开始和结束时，记录患者的年出血率(ABR)和年关节出血率(AJBR),采用血友病关节超声评估量表(HEAD-US-C)、血友病关节健康评分量表(HJHS)及血友病功能独立性评分量表(FISH)分别评估患者关节结构、关节功能及关节活动能力，同时判断患者的疗效，采用Spearson相关方法分析HA患儿FISH评分与一般临床特征、HEAD-US-C、HJHS的关系。结果 随访开始与随访结束时比较，按需转预防治疗组HA患者ABR、AJBR比较、差异有统计学意义(P<0.05),预防治疗组HA患者ABR、HJHS评分比较、差异有统计学意义(P<0.05),其余各量表评分组内比较差异无统计学意义(P>0.05);HEAD-US-C评分标准下疾病改善及维持组与进展组HA患者年龄比较，差异有统计学意义(P<0.05);FISH评分与HJHS评分呈负相关(P<0.05),进一步分析FISH评分的各个维度、自我照顾能力与HJHS评分呈负相关(P<0.05),行走能力与HEAD-US-C、HJHS评分呈负相关(P<0.05),关节功能状态是HA患者活动能力的影响因素。结论 按需转预防治疗方式对HA患者ABR及AJBR的治疗改善最优，其次是预防性治疗方式，最差是按需治疗方式；关节结构及功能状况可影响HA患者关节活动能力。

关键词

血友病A / 关节 / 儿童 / 影响因素分析 / 关节结构及功能 / 活动功能