同期重型再生障碍性贫血Ⅰ型与Ⅱ型异基因外周血造血干细胞移植治疗临床疗效对比观察

摘要

目的 通过对华北理工大学附属医院同期进行的重型再生障碍性贫血（SAA）Ⅰ型（SAA_Ⅰ）与Ⅱ型（SAA_Ⅱ）亲缘间异基因外周血造血干细胞移植（allo-PBSCT）后的临床疗效进行对比观察，为SAA患者合理选择移植治疗时机提供帮助。方法 回顾分析自2002年12月至2022年12月间在华北理工大学附属医院进行allo-PBSCT的SAA_Ⅰ和SAA_Ⅱ患者的临床资料，其中SAA_Ⅰ14例，SAA_Ⅱ28例。人类白细胞抗原同胞全相合10例（MSD组）,亲缘间单倍体相合32例（HID组）。全组患者所采用的移植预处理方案均为改良白消安/环磷酰胺+兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白方案，移植物抗宿主病预防均采用常规环孢素A（CsA）+短程甲氨蝶呤+吗替麦考酚酯，CsA血药谷浓度维持在150～300μg/L。对患者移植后总生存（OS）率及无事件生存（EFS）率进行对比观察。结果 随访至2023年2月，中位随访期64（7～143）个月，全组死亡7例均为SAA_Ⅱ患者（MSD组1例，HID组6例）,全组预计3年OS率83.3%（SAA_Ⅰ:100.0%、SAA_Ⅱ:75.0%）,两组比较差异有统计学意义（P=0.047）。HID组OS率81.3%,MSD组OS率90.0%,两组比较差异无统计学意义（P=0.541）。全组预计3年EFS率45.2%（SAA_Ⅰ:64.3%、SAA_Ⅱ:35.7%）,两组比较差异有统计学意义（P=0.043）。HID组EFS率43.8%,MSD组EFS率50.0%,两组比较差异无统计学意义（P=0.641）。结论 对有移植适应证的SAA患者，早期进行异基因造血干细胞移植治疗可改善此类患者的临床预后。

关键词

重型再生障碍性贫血 / 慢性再生障碍性贫血 / 异基因外周血造血干细胞移植