首个降低胆固醇的siRNA药物——Inclisiran

摘要

血脂异常可以引起多种疾病，临床上大多采用他汀类药物来降低低密度脂蛋白胆固醇(Low density lipoprotein-cholesterol, LDL-C)浓度，但部分患者应用后仍不能使LDL-C浓度降到正常水平.Inclisiran是前蛋白转化酶枯草溶菌素9(Proprotein convertase subtilisin/kexin type 9,PCSK9)的特异性小干扰RNA(Small interfering RNA,siRNA),可阻止PCSK9信使RNA的翻译，从而降低蛋白质浓度和LDL-C浓度，可治疗动脉粥样硬化和高胆固醇血症等心血管疾病，在临床上还可与他汀类药物联合使用来增强疗效.ORION临床开发计划有部分试验还在进行，主要对其安全性及对心血管结局的改善能力进行评估.本文主要对Inclisiran的临床药理学、临床试验、不良事件和联合用药等进行综述，希望为Inclisiran临床应用提供支持.

关键词

Inclisiran / PCSK9(前蛋白转化酶枯草深菌素9) / 临床试验 / 不良事件