美国《药物开发平台技术认定计划行业指南草案》及其对我国细胞和基因治疗监管的启示

摘要

美国FDA最新发布的《药物开发平台技术认定计划行业指南草案》为药品开发、制造和审查流程提供了新的效率提升途径。该指南详细阐述了平台技术认定的申请条件、潜在好处、数据利用、里程碑会议讨论、申请内容和审查时间表等关键要素。该指南对中国细胞和基因治疗(cellular and gene therapy, CGT)监管具有重要启示。中国监管机构可借鉴美国经验，建立类似的平台技术认定框架，加强监管机构与企业的沟通交流，促进国际经验交流，以推动CGT行业的创新和规范发展，提高患者对先进医疗产品的可及性。

关键词

美国FDA / 平台技术认定 / 药物开发 / 监管科学 / 细胞和基因治疗