基因编辑治疗药品的研究进展与药学评价考虑

摘要

近年来基因编辑生物技术药物展现出巨大的临床治疗潜力，随着表观遗传编辑、线粒体基因编辑等先进技术的不断发展，基因编辑器序列和结构也在快速迭代。但该领域现阶段仍面临精准度不足、编辑效率波动大、脱靶效应显著等问题，制约了基因编辑治疗药品临床的广泛应用。基因编辑治疗药品药学研究中，基因编辑器序列设计和结构、纯度等质量属性的差异直接影响该类药品的编辑准确性和编辑精度，进而影响药品的安全性和有效性。基因编辑药品研发和监管领域需要探索合理的多维度质量评估策略，建立科学高效的药品监管工具。本文调研了体内基因编辑治疗药品和体外基因编辑细胞药品的研究进展和申报现状，围绕基因编辑酶和sgRNA结构、纯度、体外基因编辑效率、体外编辑特异性等提出基因编辑器药学设计和质量评价的考虑，为该类药品的研发和质量评价提供参考。

关键词

基因编辑药品 / 研究进展 / 药学评价 / 质量研究