壳聚糖作为核酸递送载体在基因治疗中的研究进展

李华安, 李志扬, 林博涵, 李汉麒, 温鼎声, 温露, 陈钢

中国新药杂志 ›› 2025, Vol. 34 ›› Issue (07) : 713 -719.

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中国新药杂志 ›› 2025, Vol. 34 ›› Issue (07) : 713 -719. DOI: 10.20251/j.cnki.1003-3734.2025.07.006

壳聚糖作为核酸递送载体在基因治疗中的研究进展

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摘要

壳聚糖作为一种阳离子聚合物,具有良好的生物相容性和较高的阳离子密度,是一种理想的核酸递送载体。壳聚糖结构中含有大量氨基,其核酸转染效率受到脱乙酰度、相对分子质量、pH、血清以及氮磷比等因素的影响。由于出色的递送能力,壳聚糖已经广泛应用于DNA和RNA的递送。此外,壳聚糖也被用于递送CRISPR/Cas9,成为进行基因编辑和疾病治疗的新型手段。尽管如此,壳聚糖及其衍生物作为基因载体在细胞内外仍面临障碍,有待进一步解决。

关键词

壳聚糖 / 阳离子聚合物 / 核酸递送 / 基因治疗 / 基因编辑

Key words

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李华安, 李志扬, 林博涵, 李汉麒, 温鼎声, 温露, 陈钢. 壳聚糖作为核酸递送载体在基因治疗中的研究进展[J]. 中国新药杂志, 2025, 34(07): 713-719 DOI:10.20251/j.cnki.1003-3734.2025.07.006

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