孤儿药注册审评制度的国际现状及对我国的启示

摘要

孤儿药的注册审评作为新药上市的关键环节，在一定程度上影响孤儿药的可及性。目前国际上某些发达国家或地区的孤儿药注册审评制度已较为完善，如美国、欧盟和日本均针对罕见病和孤儿药进行相关立法，建立了专门监管机构、孤儿药资格认定机制、特殊的审评审批通道以及出台了审评费用减免政策，以加速孤儿药的上市进程，而我国的孤儿药注册审评制度在实施中仍面临着诸多挑战。本文通过文献综述对国际上不同国家或地区的孤儿药注册审评制度进行比较分析，并结合我国具体国情，建议相关部门可从明确罕见病的定义和孤儿药的认定标准、建立孤儿药资格认定机制、设立专门的孤儿药审评部门、细化孤儿药审评审批体系、完善罕见病注册系统这5个方面对孤儿药注册审评制度进行完善，进一步提升孤儿药的可及性。

关键词

罕见病 / 孤儿药 / 药品注册 / 资格认定