真实世界证据支持美国FDA对新药的上市审评决策研究

摘要

目的:本研究旨在分析2022年1月—2024年7月间美国FDA在新药申请(new drug application, NDA)过程中真实世界证据(real-world evidence, RWE)的使用情况及其对监管决策的影响，为基于RWE的药品审评决策和申请人新药研发提供参考。方法:通过查阅美国FDA官网的公共资源，提取2022年1月1日—2024年7月1日期间所有美国药物评价与研究中心(Center for Drug Evaluation and Research, CDER)批准的新分子实体(new molecular entity, NME)NDA申请的公开文件，分析RWE在NDA中的使用占比、类型、数据来源及支持作用。并总结美国FDA对RWE研究的反馈，包括研究设计、数据质量、偏倚与混杂因素控制等方面的问题。结果:研究发现，在纳入审查的77项NDA申请中，36项(47%)包含RWE研究；其中仅支持安全性的有19项(53%),仅支持有效性的有6项(17%),支持安全性和有效性的有11项(30%);作为主要证据提交的有9项(25%),作为支持性证据提交的有27项(75%);36项批准中17项(47%)是罕见病药品。美国FDA对RWE研究的反馈主要集中在研究设计问题、数据质量问题、偏倚与混杂因素控制不足等方面。结论:RWE在NDA中的应用日益广泛，但美国FDA在审评过程中提出了诸多局限性反馈。为了使RWE更好地支持审评决策，申请人应注重研究设计的科学性和严谨性、数据来源的可靠性和相关性以及研究过程的透明度，采用高质量的数据和科学的研究设计，以提高RWE在NDA中的适用性和可靠性。

关键词

真实世界研究 / 新药申请 / 罕见病 / 新分子实体 / 美国FDA审评反馈