全球小核酸药物的上市及临床研究现状分析

摘要

目的:本研究旨在分析总结全球小核酸药物的上市及临床研究现状，探索其未来发展方向。方法:利用药物早期研发情报数据库检索上市及临床在研的小核酸药物并对这些药物的分类、研发国家及机构、靶点、适应证和递送系统等信息进行详细分析。结果:截至2024年9月18日，全球共有17个小核酸药物获批上市、192个小核酸药物处于临床研究状态，其中反义寡核苷酸药物和小干扰RNA药物数量较多。大多数临床在研的小核酸药物仍处于早期研发阶段，适应证已逐渐从早期的遗传病拓展到肿瘤、心血管疾病等慢性病领域，其中N-乙酰半乳糖胺偶联物是应用最广泛的递送系统。我国小核酸药物发展态势良好，企业管线布局以乙型肝炎和慢性病为主。结论:小核酸药物已成为继小分子药物、抗体药物后的第三大类药物，其研发潜力巨大，市场前景广阔。未来的发展方向包括探索新的治疗靶点、多学科合作开发肝外递送系统以及加强产学研的深度合作，共同助力推进临床转化。

关键词

小核酸药物 / 反义寡核苷酸 / 小干扰RNA / 临床研究