T细胞治疗抗肿瘤药物Ⅰ期临床试验的风险控制探讨

摘要

随着复发和难治性恶性肿瘤的治疗难度加大，T细胞治疗药物Ⅰ期临床试验研究越来越深入。本文通过对国内外现行法规和最新指导原则的分析，结合T细胞治疗抗肿瘤药物早期临床试验的特殊性，对其风险控制策略进行探讨。在药物特殊性方面，强调了T细胞治疗具有独特的代谢过程，且存在高风险性。在抗肿瘤早期临床试验的特殊性方面，强调了T细胞供体和入选患者的特点和要求。对于风险控制而言，在设计方面，强调安全源于设计，阐明T细胞治疗效力与其植入或转导效率有关，需要注意非活性颗粒等物质对其治疗效力和剂量的影响，同时建议采用剂量回填、机器建模和模拟、中期分析等方法实现剂量优化。在管理方面，强调安全源于管理，建议加强严重不良事件的管理，强调在研究者手册、药品管理、不良事件应急处理流程等方面加强管理。在实施方面，结合细胞治疗药物的制备和运输复杂环节，提出可行性意见，建立多方共建、高效整合的风险控制模式。

关键词

T细胞治疗 / 肿瘤 / Ⅰ期临床试验 / 风险控制