基于社会角度的罕见病用药经济学评价的系统评价

摘要

目的:系统评价从社会角度开展的中国认定罕见病的药物经济学研究，探究罕见病治疗成本纳入等的现状。方法:计算机检索CEAR数据库，搜集从社会角度开展的中国认定的207种罕见病治疗药物的药物经济学研究，检索时限为建库至2023年11月。由2名研究者独立筛选文献、提取资料并进行定性的系统评价，使用CHEERS 2022评价工具报告纳入的研究质量，进一步对比总结此类研究对疾病治疗社会影响的考量。结果:共纳入62项药物经济学研究，涵盖了中国认定的15种不同罕见病，文献来源涉及14个国家。其中，26项研究是以标准治疗方案(standard of care,SOC)、最佳支持治疗(best supportive care,BSC)、安慰剂或空白对照作为对照组开展的经济学评价，26项是药物干预措施之间的比较。所有研究中，50项为单独的社会角度的研究，其余12项为同时包含卫生体系或支付方与社会角度的研究，大多数研究都考虑了直接医疗成本、直接非医疗成本和间接成本。在纳入的研究中，52项为基于模型的研究，60项研究均应用了不确定性分析来探索结果的稳健性。大部分被纳入研究的报告质量均较高。其中42项研究明确提到纳入患者和照护者劳动力损失等间接成本，然而仅35项说明了纳入方法，且全部为人力资本法，各研究间计算过程的详尽程度不一。结论:当前证据显示，从社会角度开展的罕见病用药相关药物经济学研究较少，间接成本纳入并不规范，成本的测量、纳入的方法、评估的过程透明性和严谨性均有待提高。

关键词

罕见病 / 系统评价 / 经济学评价 / 社会成本 / 间接成本