我国罕见病药物政策梳理及实施效果研究

摘要

目的:梳理我国罕见病药物相关政策，探究其对罕见病药物上市的激励和促进作用，分析政策实施效果及不足，进而提出完善罕见病药物政策的建议。方法:对我国2018—2024年出台的罕见病药物研发注册和医疗保障方面的政策以及批准上市的罕见病药物进行汇总和分析。结果:我国罕见病药物政策目前集中在药品上市前研发注册和上市后医疗保障体系建设方面。政策推动下，我国本土罕见病药物研发难度降低、上市加速，在研管线和上市数量持续增长，医疗保障政策在保障罕见病患者用药可及性的同时也大大降低了患者用药负担。灵活的临床研发策略使境外罕见病药物在国内加速上市，国内多数在研管线也在多项政策的引领和有效叠加下加快研发进程。结论:未来我国还应加快制定纲领性文件并持续完善构建罕见病全面政策体系和管理机制，激励我国本土制药企业自主创新和研发投入，鼓励罕见病创新药和仿制药研发上市，促进我国罕见病事业快速发展。

关键词

罕见病药物 / 政策 / 研发 / 注册 / 医疗保障