体内基因治疗最新研究进展及挑战

摘要

基因治疗是推动生物医学领域发展的一大动力，为许多遗传缺陷疾病提供了潜在的根治方法。按治疗途径分类，基因治疗可以分为体内基因治疗和体外基因治疗。近年来，体内基因治疗因其操作简便且能够规避预处理毒性的优势而备受关注。与此同时，各类精准基因编辑技术及载体递送技术的创新性突破进一步推动了科研人员对体内疗法的深入探索与研究。然而，当前体内疗法多数仍处于临床前研究阶段，从小鼠研究向人体研究的转化仍面临诸多挑战。本文致力于对国内外体内基因治疗领域的前沿研究进展进行部分梳理，并从多个维度深入剖析其面临的机遇与挑战。

关键词

体内基因治疗 / 基因编辑 / 递送技术 / 靶向治疗 / 挑战