知识产权视角下孤儿药研发与创新态势分析

摘要

罕见病及其治疗药物(即孤儿药)的研发面临市场失灵困境，患者群体小、研发成本高导致企业缺乏研发动力，知识产权制度在激励创新的同时也因专利垄断加剧了药品可及性问题。本文以知识产权为切入点，分析孤儿药研发的现状与挑战，探讨专利制度的双重作用，并结合国际经验与中国实践，提出优化专利保护、完善强制许可、推动开放许可与平行进口等对策，以平衡创新激励与公共健康的需求。研究发现，孤儿药市场的可持续性依赖于政策干预与法治工具的创新，我国可通过本土化路径构建兼顾效率与公平的治理体系，实现创新效率与社会公平的共赢。

关键词

孤儿药 / 罕见病 / 知识产权 / 专利垄断 / 药品可及性