海博麦布治疗原发性高胆固醇血症的临床综合评价

摘要

目的:本研究旨在对海博麦布治疗原发性高胆固醇血症开展临床综合评价，为其临床合理规范使用提供循证依据，并为相关药物政策制定提供参考。方法:本研究采用快速评估法、文献资料研究法和专家评分等方法获得证据，结合我国已上市胆固醇吸收抑制剂现状，从安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性与可及性6个维度对海博麦布治疗原发性高胆固醇血症开展综合评价。结果:(1)在安全性维度上，海博麦布用于原发性高胆固醇血症治疗的安全性与依折麦布相比无显著性差异，安全性可控。(2)在有效性维度上，海博麦布可以有效降低原发性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇(low-density lipoprotein cholesterol, LDL-C)、非高密度脂蛋白胆固醇(non-high-density lipoprotein cholesterol, non-HDL-C)、总胆固醇(total cholesterol, TC)和载脂蛋白B(apolipoprotein B,Apo B)水平。海博麦布联合他汀治疗原发性高胆固醇血症降低LDL-C疗效确切，可在他汀单药治疗基础上进一步提升疗效。(3)在经济性维度上，在无法通过单一他汀治疗达到LDL-C降幅目标的情况下，联合海博麦布可实现达标，减少因血脂不达标导致的心血管事件风险及后续治疗成本，具有潜在的成本-效果优势。(4)在创新性维度上，海博麦布是我国首个自主研发的新型选择性胆固醇吸收抑制剂，在结构优化、代谢途径、本土化研发具有一定创新性，兼具临床价值和社会意义。(5)在适宜性维度上，海博麦布口服给药，短期和长期应用耐受性良好，适用于他汀治疗后未达标或需减少他汀用量的患者，且肾功能不全患者耐受性和安全性良好；不同程度的轻中度肝功能损伤患者对海博麦布的耐受性和安全性良好，未发现严重不良事件。(6)在可及性维度上，海博麦布自2021年上市以来，已在我国32个省市自治区广泛应用，用量逐年提升，且供货稳定，可及性强。结论:海博麦布在作用机制与疗效、安全性等方面与依折麦布相似，但在化学结构及生产工艺(国产化)创新、药物成本控制上具有一定的本土优势，在无法通过单一他汀类药物治疗达到LDL-C降幅目标的情况下，联合海博麦布治疗具有潜在的成本-效果优势。

关键词

原发性高胆固醇血症 / 海博麦布 / 胆固醇吸收抑制剂 / 药品临床综合评价