2015—2024年登记中药新药Ⅱ期临床试验的特征分析

摘要

本文整理2015年1月1日—2024年10月1日在国家药品监督管理局药品审评中心药物临床试验登记与信息公示平台注册登记的中药/天然药物Ⅱ期临床试验，对试验药物剂型、适应证、设计方法、样本量、剂量探索设计、证型探索情况等进行分析。研究纳入393项Ⅱ期临床试验，涉及336个品种，分析发现:颗粒剂已经成为中药新药研发的主要剂型，其次是胶囊和片剂，3种剂型占研发药物的75.3%;适应证包括136个疾病，其中呼吸、消化和心脑血管系统登记的试验最多，大多数适应证只有1个研究品种;超过90%的试验采用随机、双盲、安慰剂对照设计; 54.96%的试验进行剂量探索，主要分2个剂量组，剂量关系主要是2∶1;每个试验样本量分布在24～704例之间，平均每组样本量在31～120例的试验占比86.01%。本文在对上述信息分析的基础上，通过文献复习，与2005—2021年批准上市中药复方新药的研究特征、2021—2024年中药注册申请审评情况等进行对比，讨论了不同阶段研发特征的差异及原因等，以期能够为今后中药新药研发提供有益启发。

关键词

中药新药 / Ⅱ期临床试验 / 研究特征