干细胞衍生胰岛细胞药物的质量风险管理及评价考虑

摘要

近年来，全球多款干细胞衍生胰岛细胞药物快速推进临床，在糖尿病治疗及功能性治愈方面展现出较大应用潜力。目前，在我国已获批开展注册临床研究的同类产品尚处于早期临床研究阶段。鉴于对该类药物的科学认知及人用经验有限，其关键质量属性与临床安全有效性的相关性尚未建立，药学研发及监管均面临较大挑战。此类药物在活性成分、结构、功能与作用机制等方面与其他细胞治疗药品存在一定差异，因此，在评价其安全性、有效性及质量可控性方面应特别关注。基于此类药物的特点及研发申报进展，参考细胞治疗药品相关指南以及胰岛移植技术质量控制规范，本文旨在重点阐述干细胞衍生胰岛细胞药物开发及申报中的质量风险管理策略及药学评价考虑，为此类药物的研发及审评提供参考。

关键词

糖尿病 / 干细胞衍生胰岛细胞药物 / 质量风险管理 / 药学评价