罕见病酶替代疗法生物制品的药学审评常见问题思考

摘要

近年来，国家出台了一系列政策鼓励罕见病药物的研发。本文分析罕见病酶替代疗法(enzyme replacement therapy, ERT)生物制品国内外注册情况及药学研发挑战，汇总了药学开发及技术要求相关政策支持信息，并结合药学审评经验及相关文献，对此类产品在药学研究中常见技术问题进行探讨。

关键词

罕见病 / 酶替代疗法 / 药学评价