基因编辑技术及其载体递送系统研究进展

摘要

基因编辑技术是一类能够对生物体基因组中特定目标基因进行修饰、插入、删除操作的生物技术。本文回顾性叙述了基因编辑的基本原理、基因编辑技术类型、基因编辑药物载体递送系统及其临床应用现状。基因编辑技术的主要类型有锌指核酸酶、转录激活因子样效应物核酸酶、成簇规律间隔短回文重复序列相关核酸酶、碱基编辑和先导编辑等。基因编辑药物的递送载体主要有腺病毒、腺相关病毒、慢病毒、脂质纳米粒、聚合物纳米粒、外泌体等，其中以重组腺病毒、重组腺相关病毒、脂质纳米粒载体等较为常用。目前，已有3款基因编辑治疗药物获批上市，有多种处于临床试验研究阶段。基因编辑技术主要应用于遗传性疾病、肿瘤、感染性疾病等重大疾病治疗。基因编辑药物正在成为难治性重大疾病有效治愈的变革性治疗新策略。

关键词

基因编辑 / 基因治疗 / 病毒载体 / 非病毒载体 / 临床应用