美国FDA批准的新药在临床试验中老年人群纳入情况分析

摘要

目的:本文通过系统评估2015—2023年间美国FDA批准的新药在临床试验中老年人群的实际参与情况，以期为中国老年药物研发提供参考。方法:基于美国FDA药物临床试验快照(DTS)平台，提取新药适应证人口统计学信息，按WHO化学分类法(ATC)划分治疗领域，统计<65岁、≥65岁及≥75岁老年人群的纳入比例，并参照ICH E7标准评估非老年特定药物以及罕见病药物中“至少纳入100例老年患者”的达标情况。结果:在381项针对非老年特定的新药适应证中，85.3%纳入≥65岁老年患者，43.0%项纳入老年患者≥100例，16.8%披露≥75岁高龄亚组数据。从治疗领域来看，感官系统表现最优(全部纳入老年患者，90.9%纳入老年患者≥100例)，骨骼肌系统最差(28.6%纳入老年患者≥65岁)。罕见病适应证老年人群参与率显著低于非罕见病(79.6%vs 90.8%,P=0.007 4)，仅23.1%符合ICH E7“至少纳入100例老年患者”标准(非罕见病60.0%,P<0.000 1)。结论:美国FDA通过实施数据透明度机制及政策迭代，已初步提升老年人群在临床试验中的参与率，但在高龄亚组数据披露方面仍待解决，为中国优化老年药物研发策略提供了重要启示。

关键词

美国FDA / 药物临床试验快照 / 临床试验 / 老年用药 / ICH E7

基金资助

药品监管科学全国重点实验室课题资助项目(2023SKLDRS0141)