儿童药物临床试验严重不良事件报告分析及规范策略

摘要

目的:分析儿童药物临床试验严重不良事件报告存在的问题，提出规范的报告策略，保障儿童研究参与者的安全和合法权益，健全儿童临床试验的药物警戒体系。方法:分析我院2015年1月1日—2025年4月30日上报医学伦理委员会的药物临床试验中发生的136例严重不良事件(serious adverse event,SAE)，分析SAE发生的性别、年龄、专业、药物种类、发生类型、SAE与药物的相关性、SAE报告问题、是否判断为可疑且非预期严重不良反应(suspected unexpected serious adverse reaction,SUSAR)。结果:136例SAE中，小儿血液专业发生例数(35例)最多;男童发生例数(77例)多于女童(59例)，主要发生于儿童期(86例);药物种类中，治疗用生物制品发生例数最多(76例);对研究参与者的最主要影响是导致住院(124例);SAE与试验药物“肯定无关”例数最多(47例)，对临床试验的最主要影响是“剂量不变，继续用药”(76例)，SAE判断为SUSAR的共13例。结论:规范建立儿童药物临床试验中SAE的报告与处置体系，设计适宜儿童的SAE报告表，高度重视对儿童特有情况的评估，申办者、研究者和伦理委员会必须充分理解儿童与成人SAE谱的差异，强化安全性监测，最大程度保障儿童受试者的权益和安全。

关键词

儿童药物临床试验 / 严重不良事件 / 用药安全 / 药物警戒 / 规范策略