新版《药物临床试验质量管理规范》对主要研究者和临床试验机构的新要求及其应对措施

New requirements and response strategies for principal investigators and clinical trial institutions under the revised Good Clinical Practice guidelines

摘要

目的: 分析新版《药物临床试验质量管理规范》(Good Clinical Practice,GCP)对主要研究者、临床试验机构提出的新要求,探究目前行业所面临的问题及应对策略。方法: 通过对新版GCP修订条款的深入解读及与2020年版的比较,结合ICH E6(R3)的核心理念,从法律责任界定、试验参与者保护、数据完整性、质量管理体系构建等角度对合规性和现状进行分析。结果: 确定了主要研究者为“临床试验现场最终责任人”的法律地位,提出临床试验机构应当建立并保证全过程质量管理体系的有效运行。同时,提出了一种智能化管理途径,将数字化工具嵌入管理流程中,以应对技术壁垒、成本投入、认知偏差等现实问题。结论: 新版GCP的推行意味着我国药物临床试验管理由原来的“形式合规”向“质量源于设计”“基于风险”的转变。主要研究者和临床试验机构应当依靠数字化驱动以及管理范式的协同演进来创建智慧化质量生态,在保证合规性的同时实现临床试验效能的实质飞跃。

Abstract

Objective: To analyze the new requirements imposed on principal investigators and clinical trial institutions by the revised Good Clinical Practice (GCP) guidelines, and to explore the challenges currently facing the industry along with corresponding response strategies. Methods: Through an in-depth interpretation of the revised GCP provisions and a comparative analysis with the 2020 version, integrated with the core principles of ICH E6(R3), this study examined compliance and the current status from the perspectives of legal liability delineation, participant protection, data integrity, and quality management system development. Results: The legal status of the principal investigator as the “ultimate responsible party at the clinical trial site” was established, and it was proposed that clinical trial institutions should build and ensure the effective operation of a full process quality management system. In addition, an intelligent management pathway was identified, embedding digital tools into management processes to address practical challenges including technical barriers, cost investments, and cognitive biases. Conclusion: The implementation of the revised GCP signifies a shift in China's clinical trial management from the former “compliance oriented” approach toward “quality-by-design” and “risk-based” approaches. Principal investigators and clinical trial institutions should leverage digital transformation and the co-evolution of management paradigms to create an intelligent quality ecosystem, achieving a substantial leap in clinical trial performance while maintaining full regulatory compliance.

关键词

药物临床试验质量管理规范 / 主要研究者 / 临床试验机构 / 质量管理 / 应对措施

Key words

Good Clinical Practice / principal investigator / clinical trial institution / quality management / response strategies

[1] 国家药品监督管理局药品审评中心. 国家药监局药审中心发布《中国新药注册临床试验进展年度报告(2025年)》[EB/OL].(2026-06-22)[2026-07-02].https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/3c3e3f37c4b56cdd4896ef6256f5efcb.
[2] 国家药品监督管理局. 关于发布《药物临床试验质量管理规范(2026年修订)》的公告[EB/OL].(2026-06-08)[2026-06-14].https://www.nmpa.gov.cn/xxgk/ggtg/ypggtg/ypqtggtg/20260608103856150.html.
[3] 国家食品药品监督管理局. 药物临床试验质量管理规范(局令第3号)[EB/OL].(2003-08-06)[2026-06-14].https://www.nmpa.gov.cn/yaopin/ypfgwj/ypfgbmgzh/20030806010101443.html.
[4] 国家药品监督管理局. 国家药监局 国家卫生健康委关于发布《药物临床试验质量管理规范》的公告(2020年第57号)[EB/OL].(2020-04-26)[2026-06-14].https://www.nmpa.gov.cn/yaopin/ypggtg/20200426162401243.html.
[5] International Council for Harmonisation (ICH). ICH harmonised guideline E6(R3): good clinical practice[EB/OL].(2025-01-06)[2026-07-01].https://database.ich.org/sites/default/files/ICH_E6(R3)_Step4_FinalGuideline_2025_0106.pdf.
[6] 王白璐, 张静. 浅谈ICH E6 R(3)的主要变更及其对药物临床研发行业的影响[J]. 中国临床药理学杂志, 2025, 41(16): 2351-2356.
[7] 张亚美, 何芹, 周吉银. ICH《E6(R3): 药物临床试验质量管理规范技术指导原则》变化亮点和主要修订内容[J]. 中国医学伦理学, 2026, 39(5): 557-564.
[8] 国家卫生健康委员会, 中华人民共和国教育部, 科学技术部, 等. 涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法[EB/OL].(2023-02-18)[2026-06-14].https://www.gov.cn/zhengce/zhengceku/2023-02/28/content_5743658.htm.
[9] 陈文君, 阮邹荣, 楼洪刚, 等. Ⅰ期临床试验电子化系统的实践与应用体会[J]. 中国新药杂志, 2022, 31(20): 2029-2033.
[10] 国家药品监督管理局药品审评中心. 关于公开征求《申办者临床试验期间安全性快速报告的信息收集、分析与报告技术指导原则(征求意见稿)》意见的通知[EB/OL].(2026-01-04)[2026-06-14].https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/d8757d923718c270a975aef90f237ff7.
[11] 邹淑琼. 基于ISO9001: 2015标准的药物临床试验机构质量管理研究[D]. 广州: 南方医科大学, 2023.
[12] RICHMOND E, SAMIMI G, HOUSE M, et al. Accrual quality improvement program for clinical trials[J]. Clin Trials, 2024, 21(6): 744-753.
[13] 李晓华, 冯宗斌, 王一, 等. 临床试验机构内项目质量风险评估列线图预测模型的建立[J]. 中华药械研究与临床, 2026, 2(1): 35-43.
[14] 蒋清青, 陈瑜, 孙朴, 等. 药物临床试验研究者核心能力评价指标体系构建及应用[J]. 中国新药与临床杂志, 2025, 44(8): 596-602.
[15] 谢洁琼, 万征. 新形势下我国药物临床试验质量管理规范培训的思考和建议[J]. 中国新药与临床杂志, 2022, 41(7): 407-411.
[16] 程晓华, 余路易, 白薇, 等. 基于风险管理策略的药物临床试验质量管理[J]. 医药导报, 2022, 41(4): 584-587.
[17] JIANG M, ZHAO SH, MEI Y, et al. Real-time, risk-based clinical trial quality management in China: development of a digital monitoring platform[J]. JMIR Med Inform, 2025, 13: e64114.
[18] ADAMS A, ADELFIO A, BARNES B, et al. Risk-based monitoring in clinical trials: 2021 update[J]. Ther Innov Regul Sci, 2023, 57(3): 529-537.
[19] 邵红琳, 张晨, 李维, 等. 新版GCP下临床试验研究信息化建设思路探讨[J]. 中国数字医学, 2022, 17(2): 57-60.
[20] 曹端文, 李蒲, 黄世博, 等. 医疗机构药物临床试验信息化管理系统建设进展[J]. 中国医院药学杂志, 2024, 44(17): 2056-2061.
[21] 国家药品监督管理局药品审评中心. 以患者为中心的药物临床试验实施技术指导原则(试行)[EB/OL].(2023-07-27)[2026-07-01].https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/42c008e28f7004cd19b73949142380bd.
[22] MA Y, LI L, GAO GL, et al. Insights from a user experience-focused virtual study on the feasibility and challenges of decentralized clinical trials[J]. Clin Transl Sci, 2025, 18(8): e70307.
[23] 巫小文, 李昊翰, 陈秋琳, 等. 临床试验机构实施去中心化临床试验的挑战与策略研究[J]. 中国临床药学杂志, 2023, 32(12): 926-930.
[24] GRANDINETTI C, BUDWAL-JAGAIT M, ABID H, et al. Evolving standards: good clinical practice insights from US FDA, MHRA UK, and health Canada[J]. Clin Pharmacol Ther, 2026, 119(5): 1172-1178.
[25] YUAN YN, MEI Y, ZHAO SH, et al. Data flow construction and quality evaluation of electronic source data in clinical trials: pilot study based on hospital electronic medical records in China[J]. JMIR Med Inform, 2024, 12: e52934.
[26] 李晓娟, 田丽娟. 国内外药物临床试验质量监管的差异分析及思考[J]. 中国药事, 2026, 40(2): 141-147.

基金资助

德阳市科技局重点研发指导类资助项目(2024SZY005)