全反式维A酸联合维奈克拉和阿扎胞苷方案治疗老年骨髓增生异常综合征伴原始细胞增多效果观察

摘要

目的 观察全反式维A酸联合维奈克拉+阿扎胞苷方案治疗老年骨髓增生异常综合征伴原始细胞增多的效果及安全性。方法 回顾性分析2023年7月—2025年6月陕西省西安市中心医院收治的新诊断的老年骨髓增生异常综合征伴原始细胞增多患者58例。采用全反式维A酸联合维奈克拉+阿扎胞苷方案治疗，2个疗程后评估效果及安全性。结果所有58例患者均完成2个疗程化疗。其中完全缓解（complete remission,CR）22例（37.93%），伴血细胞未恢复的完全缓解（complete remission with incomplete hematologic recovery,CRi）13例（22.41%），部分缓解（partial remission,PR）15例（25.86%），疾病稳定（stable disease,SD）或疾病进展（progressive disease,PD）8例（13.79%）。完全缓解（CR+CRi）共35例（60.34%）。总反应率（overall response rate,ORR）为86.21%（50/58）。染色体核型正常组ORR（95.65%）显著高于核型差组（50.00%，χ²=3.872,P=0.002）,IPSS中危组ORR（97.56%）显著高于高危组（58.82%，χ²=4.216,P=0.003）。多元Logistic回归分析结果显示，染色体状态与IPSS评分是ORR的独立影响因素（P<0.05），染色体正常、IPSS评分为中危的患者治疗后获得ORR的概率更高。几乎所有患者都出现不同程度的贫血、血小板减少和白细胞减少，其中出现Ⅲ～Ⅳ级血液学毒性18例（31.03%）。非血液学毒性反应主要为胃肠道反应、丙氨酸转氨酶升高、感染、低钾血症等，其中感染最为常见23例（39.66%）。化疗不良反应可相对耐受，化疗期间无死亡病例发生。中位随访时间9.8（2.0～24.0）个月，生存50例，死亡8例，中位总生存时间为20个月。结论 全反式维A酸联合维奈克拉+阿扎胞苷方案治疗老年骨髓增生异常综合征伴原始细胞增多效果确切，缓解率较高，不良反应可安全耐受，生存率较高。

关键词

骨髓增生异常综合征 / 全反式维A酸 / 维奈克拉 / 阿扎胞苷