基于倾向评分法对重组人生长激素治疗生长激素缺乏症和特发性矮小症患儿的疗效及安全性评价

摘要

目的：探讨重组人生长激素（rhGH）治疗生长激素缺乏症（GHD）和特发性矮小症（ISS）患儿的临床疗效，阐明其在不同病因矮身材患儿中的临床应用价值。方法：收集2018年1月—2023年1月就诊并接受rhGH治疗的132例矮身材患儿的临床资料，按照病因不同分为GHD组（n=70）和ISS组（n=62），选取并计算患儿骨龄、靶身高（TH）、体质量指数（BMI）、身高标准差分值（HtSDS）、治疗前和治疗6个月后身高标准差分值变化（ΔHtSDS）及生长速率（GV）等生长指标，采用倾向性评分匹配法（PSM）和逆概率加权法（IPTW）均衡2组患儿混杂因素，评价2组患儿临床疗效和安全性。结果：2组患儿是否为足月生产、骨龄、骨龄成熟度和TH比较差异有统计学意义（P<0.05）。与治疗前比较，GHD组和ISS组患儿治疗6个月后身高和HtSDS均明显增加（P<0.05）。PSM法匹配前，2组患儿是否为足月生产、骨龄、骨龄成熟度和TH组间比较差异均有统计学意义（P<0.05）; PSM法匹配后，2组患儿性别、地区、是否为足月生产、分娩方式、喂养方式、年龄、骨龄、身高、BMI、TH和治疗前HtSDS组间比较差异均无统计学意义（P>0.05）；除地区外，各协变量的标准均值差（SMD）均<0.2。IPTW法加权后，2组患儿性别、地区、是否为足月生产、分娩方式、喂养方式、年龄、骨龄、身高、BMI、 TH和治疗前HtSDS各协变量组间比较差异均无统计学意义（P>0.05）；除是否为足月生产外，各协变量SMD均<0.2。均衡协变量前、 PSM法匹配后和IPTW法加权后，与GHD组比较，ISS组患儿GV和ΔHTSDS均略有升高，但差异均无统计学意义（P>0.05）。2组患儿不良反应，GHD组患儿发生空腹高血糖2例（2.68%），甲状腺功能减退7例（10.00%）;ISS组患儿发生空腹高血糖3例（4.84%），甲状腺功能减退2例（3.23%）。结论：rhGH可促进GHD与ISS患儿身高增长，且对GHD与ISS患儿增高疗效无明显差异。在用药过程中，患儿不良反应发生率较低，整体安全性良好。

关键词

生长激素缺乏症 / 特发性矮小症 / 重组人生长激素 / 倾向性评分匹配法 / 逆概率加权法

基金资助

国家自然科学基金项目（81872719）